FDA keurt mipomersen goed voor FH

De FDA heeft mipomersen goedgekeurd als weesgeneesmiddel voor patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie als aanvulling op dieet en medicamenteuze therapie.
Het geneesmiddel krijgt een boxed warning voor het ernstige risico van levertoxiciteit. Klinische studies met het middel wezen uit dat het leverenzymen verhoogde en leidde tot accumulatie van vet in de lever, wat kan leiden tot progressieve leverziekte bij chronisch gebruik.

Het besluit is gebaseerd op gegevens uit een studie met 51 patiënten in de leeftijd van 12 tot 53 jaar die een maximaal verdragen dosis lipidenverlagende medicatie kregen.
De resultaten toonden aan dat de behandeling met mipomersen LDL-C verder redureerde met gemiddeld 25 procent ten opzichte van baseline van 439 mg / dL, en verder alle gemeten eindpunten voor atherogene deeltjes verlaagde.
De meest voorkomende bijwerkingen waren reacties op de injectieplaats, griepachtige symptomen, misselijkheid, hoofdpijn en verhogingen van leverenzymen.

The FDA's approval follows a negative opinion issued by the European Medicines Agency in December 2012 over safety concerns regarding the drug, Genzyme indicated that it planned to request a re-examination of the European decision and expects feedback from the agency in the second quarter of 2013.

De FDA goedkeuring volgt op een negatief advies van de European Medicines Agency in december 2012 over bezorgdheid over de veiligheid vanhet geneesmiddel.  Genzyme gaf aan dat het een herbeoordeling zou aanvragen van het Europese besluit en  verwacht feedback van de EMA in het tweede kwartaal van 2013 .


Persbericht FDA