FDA: goedkeuring twee FH-medicijnen

De  Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee  van de FDA heeft gestemd vóór goedkeuring van mipomersen, een antisense oligonucleotide remmer geproduceerd door Genzyme, voor gebruik in homozygote familiaire hypercholesterolemie (FH). De commissie uitte haar bezorgdheid over de effectiviteit en veiligheid van het middel, met name het risico op leverschade dat in klinische studies naar voren kwam, maar de ernst van homozygote FH gaf de doorslag voor een positieve stemming.

Ook is gestemd vóór het gebruik van lomitapide (Aegerion) in dezelfde indicatie.

In beide gevallen verzochten panelleden de FDA dringend om het gebruik van lomitapide en mipomersen te beperken tot patiënten met homozygote FH en voor het gebruik van de drugs in heterozygote FH of bij patiënten met resistente hypercholesterolemie "het hellend vlak te vermijden".

• FDA Briefing Document NDA 203568 Mipomersen Sodium Injection 200 mg/mL Applicant: Genzyme Corporation Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee Meeting October 18, 2012.
  www.fda.gov (mipomersen)
• FDA Briefing Document NDA 203858 Lomitapide Mesylate Capsules 5 mg, 10 mg, 20 mg Applicant: Aegerion Pharmaceuticals, Inc. Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee Meeting October 17, 2012.
  www.fda.gov (lomitapide)