Monoklonaal antilichaam tegen ANGPTL3 krijgt FDA Breakthrough Therapy status voor HoFH

De Amerikaanse Food and Drug Adminstration (FDA) heeft het Breakthrough Therapy kenmerk gegeven aan evinacumab, voor de behandeling van hypercholesterolemie in patiënten met Homozygote Familiaire Hypercholesterolemie (HoFH).
Evinacumab is een monoklonaal antilichaam in ontwikkeling gericht tegen angiopoïetine-achtig proteïne 3 (ANGPTL3). ANGPTL3 heeft een remmende werking op lipoproteïne lipase en endotheellipase, en lijkt een centrale rol te spelen in lipoproteïne metabolisme.

Regeneron rapporteerde eerder positieve interim fase 2 resultaten voor evinacumab in HoFH patiënten en plant momenteel een fase 3 studie.
 
Het Breakthrough Therapy kenmerk is in het leven geroepen om de ontwikkeling en beoordeling te versnellen van geneesmiddelen gericht tegen ernstige of levensbedreigende condities. Een Breakthrough Therapy geneesmiddel moet preliminair klinisch bewijs laten zien van een aanzienlijke verbetering op een klinisch relevant eindpunt ten opzichte van beschikbare behandelingen, of ten opzichte van placebo als er geen behandeling beschikbaar is.
 

Bron:

Persbericht Regeneron 6 april 2017