Eerste EMA goedkeuring voor PCSK9-remmer voor behandeling hypercholesterolemie

The Europese Medicijnen Authoriteit (EMA) heeft evolocumab, een monoklonaal antilichaam gericht tegen PCSK9, goedgekeurd. Evolocumab is geregistreerd voor de behandeling van:
 

• Volwassenen met primaire hypercholesterolemie (heterozygote familiare en niet-familiare) of gemengde dyslipidemie, als toevoeging aan een dieet:
  - in combinatie met een statine of een statine met andere lipidenverlagende behandelingen bij patiënten die hun LDL-C doel niet bereiken met een maximaal verdraagbare dosis van een statine, of,
  - alleen of in combinatie met andere lipidenverlagende behandelingen bij patiënten die statines niet verdragen of bij wie een statine is gecontraïndiceerd.
• Volwassenen en jongeren van 12 jaar en ouder met homozygote familiaire hypercholesterolemie (FH) in combinatie met andere lipidenverlagende behandelingen.

 
Evolocumab is het eerste volledig humane monoklonale antilichaam in dit therapeutisch gebied. Het blokkeert de werking van proteïne convertase subtilisin/kexin 9, kortweg PCSK9. Dit eiwit verlaagt het vermogen van de lever om LDL-c te verwijderen uit het bloed.

Meer dan 60 procent van de hoogrisico patiënten in Europa lukt het niet om hun LDL-c niveaus voldoende te verlagen met statines of andere lipideverlagende middelen. Eén hoogrisico patiëntengroep betreft de mensen met familiaire hypercholesterolemie (FH), een erfelijke aandoening veroorzaakt door genetische mutaties die leiden tot hoge LDL-c niveaus op vroege leeftijd. Er wordt geschat dat minder dan 1% van de mensen met FH (heterozygote en homozygote vormen) zijn gediagnosticeerd in de meeste landen. "Veel patiënten die cholesterolverlagende behandeling krijgen, inclusief diegenen met familiaire hypercholesterolemie, hebben moeite om hun LDL-c niveaus te beheersen,"  zegt John J.P. Kastelein, professor Vasculaire Geneeskunde aan het Academisch Medisch Centrum in Amsterdam. "Als eerste in een nieuwe klasse middelen in de Europese Unie, zal evolocumab artsen een belangrijke en innovatieve behandeloptie bieden voor patiënten met ongecontroleerd cholesterol die extra LDL-c daling nodig hebben."
 
Registratie van evolocumab is gebaseerd op onderzoeksgegevens van ongeveer 6.000 patiënten, inclusief meer dan 4.500 patiënten met een verhoogd cholesterol in 10 fase 3 studies. De veiligheid en effectiviteit van evolocumab werden geëvalueerd bij patiënten met een verhoogd cholesterol, inclusief patiënten die statines gebruikten met of zonder andere lipidenverlagende medicijnen; patiënten die geen statines kunnen verdragen; patiënten met heterozygote FH en patiënten met homozygote FH, een zeldzame en ernstige genetische aandoening.
 
Bron:
Persbericht Amgen 22 juli 2015