Prof.dr. John Kastelein krijgt Huibregtsenprijs 2014

Prof. dr. J.J.P. Kastelein heeft 6 oktober 2014 in de Ridderzaal de Huibregtsenprijs 2014 in ontvangst genomen tijdens de vijftiende Avond van Wetenschap & Maatschappij. De Huibregtsenprijs is bestemd voor een onderzoeksproject dat wetenschappelijk vernieuwend is en dat zicht biedt op een maatschappelijke toepassing. Prof.dr. Kastelein krijgt de prijs voor het ontwikkelen van de eerste geregistreerde gentherapie ter wereld, ter behandeling van patiënten met mutaties in het enzym lipoproteine lipase (LPL), die een sterk verhoogd cardiovasculair risico hebben.

 

John Kastelein werkt in het het Academisch Medisch Centrum Amsterdam aan het opsporen van – en behandelen met gentherapie van ernstige erfelijke stofwisselingsstoornissen. Kastelein ontwikkelde een effectieve gentherapie voor patiënten met deze potentieel dodelijke aandoening, door het defecte LPL als gevolg van de genmutatie te vervangen door een normaal functionerend enzym. In het AMC werd op 3 oktober 2005 voor het eerst LPL gentherapie gegeven aan acht patiënten, in de vorm van AAV-v- LPLS447X ofwel alipogene tiparvovec. Deze studie vormde samen met twee Canadese studies de basis voor het registratiedossier, aangeboden aan de European Medicines Agency (EMA) op 23 december 2009.
Kastelein spande zich 26 jaar in om de therapie geregistreerd te krijgen. Deze eerste gen-therapieregistratie ter wereld baant de weg voor gentherapie van uiteenlopende erfelijke aandoeningen.
 

John Kastelein ontving in de Ridderzaal een cheque ter waarde van € 25.000 en een bronzen sculptuur van kunstenaar Wil van der Laan uit handen van Staatssecretaris Sander Dekker van Onderwijs, Cultuur en Wetenschap. Kastelein werd door de jury geroemd om de daadkracht en de vastberadenheid waarmee hij meer dan een kwart eeuw gewerkt heeft aan het geregistreerd krijgen van een therapie die van zeer groot belang is voor de medische wetenschap.