Positieve resultaten voor behandeling secundaire hyperparathyroïdie bij chronisch nierfalen

 
Een fase III studie die AMG 416 (eerder bekend als velcalcetide) evalueerde voor de behandeling van secundaire hyperparathyroïdie (SHPT) in patiënten met chronisch nierfalen (CKD) die haemodialyse ondergaan, heeft zijn primaire en alle secundaire eindpunten behaald.
 
SHPT is een veel voorkomende, ernstige en vaak progressieve conditie bij patiënten met CKD, waar veel mensen die dialyse moeten ondergaan, aan lijden. De stoornis ontwikkelt zich vroeg als adaptieve respons op afnemende nierfunctie, wanneer de parathyroïdklier de productie van parathyroïdhormoon (PTH) verhoogt in een poging om normale niveaus van calcium en fosfor te behouden. Uiteindelijk blijkt de overmatige PTH productie onvoldoende.
 
AMG 416 is een calcimimeticum dat intraveneus wordt toegediend bij patiënten met CKD die worden gedialyseerd. Het bindt aan en activeert de calcium-detecterende receptoren op de parathyroïdklier, wat een daling van PTH tot gevolg heeft.
 
In deze 26-weken lange, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie, was het primaire eindpunt het aandeel patiënten met >30% daling van PTH vanaf baseline, in de periode tussen 20 en 27 weken (Efficicay Assessment Phase). 75.3% van de patiënten op AMG 416 bereikte dit, ten opzichte van 9.6% in de placebogroep. Secundaire eindpunten waren onder andere het percentage verandering vanaf baseline van serum fosfor concentratie (gemiddelde verandering: -9.63 vs. -1.60 voor patiënten in respectievelijk de AMG 416 en placebogroep), alsmede gecorrigeerde calciumconcentratie (gemiddelde verandering: respectievelijk -6.69 vs. 0.58).
 
515 patiënten met CKD ontvingen AMG 416 of placebo driemaal per week middels een intraveneuze injectie, bij iedere haemodialysebehandeling. Doseringen van minimaal 2.5 mg tot maximaal 15 mg werden gebruikt.
 
Behandelinggerelateerde bijwerkingen (TEAEs) werden gerapporteerd in 91.7 en 81.1% van de patiënten die respectievelijk AMG 416 en placebo ontvingen. TEAEs die werden gerapporteerd in ten minste een tiende van de patiënten op AMG 416, betroffen onder andere verminderd bloedcalcium (66.7% vs. 12.0% met placebo), diarree (14.3 vs. 10.0%), en spierspasmen (11.1 vs. 6.2%). Ernstige complicaties werden gerapporteerd in respectievelijk 24.6% vs. 27.4%. Braken kwam voor in 7.5 vs. 3.1% van de behandelgroepen, en symptomatische hypocalcaemie werd gerapporteerd in 6.7% vs. niemand in de placebogroep.
 
“Secundaire hyperparathyroïdie kan een uitdagende ziekte zijn om te managen en te beheersen. Er is een belangrijk rol weggelegd voor een effectief calcimimeticum dat intraveneus kan worden toegediend tijdens haemodialyse, om te helpen deze ziekte te behandelen,” zegt Sean E Harper, executive vice president van Research and Development bij Amgen.
 

Bron

Persbericht Amgen 17 juli 2014